Premier centre de référence labellisé pour les maladies rares neuromusculaires en 2004, l’Institut a poursuivi, en 2006, son développement. Rassemblant sur un même site, recherche fondamentale et clinique, soins et enseignement, nous sommes aujourd’hui le centre d’expertise sur le muscle le plus complet d’Europe.

Nous souhaitons développer les connaissances sur les pathologies du système neuromusculaire afin d’améliorer la prise en charge et l’information des patients et de leur famille. Cela passera par une meilleure compréhension des mécanismes cellulaires des maladies neuromusculaires et de leur origine génétique et par la mise au point de stratégies thérapeutiques innovantes. Nos équipes de recherche y travaillent. Nous voulons également être parmi les premiers à proposer aux malades de nouvelles solutions thérapeutiques, c’est pourquoi nous développons notre expertise de la conduite d’essais cliniques.

L’année 2006 confirme l’orientation, de plus en plus affirmée, de l’Institut de myologie vers la conduite ou l’accompagnement d’essais thérapeutiques.
Ainsi, en  juin 2007, 27 protocoles de recherche sont en cours de réalisation à l’Institut de myologie. Ces essais couvrent aussi bien le champ des études d’histoire naturelle des maladies musculaires génétiques que la thérapie pharmacologique, la thérapie cellulaire, la thérapie génique, la thérapie enzymatique ou encore le réentraînement à l’effort.