Il n’existe en effet aucun test de cette nature pour ces patients. Or, il faut que des outils d’évaluation soient prêts lorsque démarreront les essais thérapeutiques.
Pour vérifier la reproductibilité et la fiabilité des mesures, la batterie complète de tests est répétée sur quatre visites : V1 et V2 à moins de 30 jours d’intervalle (il est possible de faire ces deux visites dans la même journée), V3 six mois plus tard puis V4 au bout de 12 mois.
Concrètement, comment se déroule une visite ? Chaque participant teste de 1 à 5 outils (tout dépend de la capacité de chacun). D'abord, il faudra serrer la poignée de Handgrip (1), ensuite pincer avec le pouce et l'index avec le Pinch (2), et ensuite on mesurera la force du poignet avec le Myowrist (3). On demandera ensuite au participant de toucher alternativement le plus rapidement possible avec les doigts les deux cylindres de la Moviplate* (photos 4, plus bas), un outil spécialement conçu à l’Institut de Myologie pour les patient NM non ambulatoires, (chacun pourra essayer de battre son score précédent), et enfin, on terminera par le Taping (5) qui consiste à taper le plus de fois possible avec l'index sur le capteur.
En outre, lors de la première visite, les patients participant répondent à un questionnaire sur l’utilisation de la main et réalisent des exercices fonctionnels (MFM). Pour les patients, la batterie de tests dure entre 1h et 1h30 en fonction des visites ; pour les sujets sains qui ne testent que les outils, la séance dure 45 mn.
Combien de personnes avez-vous prévu d’inclure ?Les tests seront menés chez 100 patients (50 DMD, 30 SMA et 20 autres MND) et 60 sujets témoins âgés de 8 à 30 ans.
Jusque-là, 30 patients et 12 sujets sains ont participé au test et nous avons déjà pu observer une très bonne reproductibilité des résultats des différents tests de mesure entre la 1ère et la 2ème visite. C’est très encourageant !
Nous visons de terminer ULENAP fin 2011 de façon à être prêts pour un essai clinique de thérapie génique (saut d’exon dans la myopathie de Duchenne) qui pourrait commencer en 2012. Nous devons en conséquence avoir recruté l’ensemble des participants avant la fin de l’année 2010.
Pour continuer l’étude, nous recherchons encore des patients (DMD, SMA ou autre maladie neuromusculaire) ainsi que des garçons non malades de 8 à 30 ans. Comme nous serons aux JDF les 25 et 26 Juin prochain, vous pourrez venir nous voir sur le stand de l’Institut de Myologie pour nous poser vos questions et vous inscrire ! Contact: Mohamed Benali - 01 42 16 66 43 – ulenap(at)institut-myologie.org
En bref - l’équipe ULENAP de l’Institut
Investigateur principal : Laurent Servais
Responsable du laboratoire : Jean-Yves Hogrel
Kinésithérapeutes évaluateurs : Mohamed Benali et Aurélie Canal *Une description plus détaillée est disponible
ici.
Juin 2010 Propos recueillis par Anne Berthomier
